Jak se skutečně změnil život lidí s cystickou fibrózou po nástupu modulátorové léčby? Dotazníkové šetření mezi pacienty a rodiči dětí s CF ukazuje výrazné zlepšení zdravotního stavu i kvality života. Zároveň je ale důležité říct, že onemocnění tím nezmizelo. Modulátorová léčba navíc není vhodná pro všechny pacienty a také ne vždy přináší kýžený efekt.
Celkem odpovědělo 172 respondentů, z nichž více než 90 % aktuálně užívá léčbu Kaftrio (v kombinaci s Kalydecem). Cílem bylo porovnat období před zahájením léčby a situaci po jejím nasazení – nejen z hlediska zdravotního stavu, ale i každodenního fungování, práce, studia, samostatnosti a výhledu do budoucna. Výsledky ukazují výrazné zlepšení v celé řadě oblastí. Zároveň ale připomínají, že léčba není „návratem k plnému zdraví“ pro každého a že i nadále existují výzvy, kterým pacienti i jejich rodiny musí každodenně čelit.
Fyzický stav: méně infekcí, méně hospitalizací, více energie
Nejvýraznější změny respondenti popisují v oblasti dýchání a infekcí:
- Dýchání se výrazně zlepšilo u 124 ze 163 respondentů (76 %)
- Počet respiračních infekcí se výrazně snížil u 123 osob (75 %)
- Potřeba antibiotik nebo hospitalizací se výrazně snížila u 138 respondentů (85 %)
Zásadní je také nárůst energie a fyzické aktivity:
- 94 respondentů (58 %) uvádí výrazné zlepšení energie během dne
- 98 respondentů (60 %) uvádí výrazné zlepšení schopnosti sportovat nebo být aktivní
Celkové hodnocení zdravotního stavu se proměnilo velmi výrazně. Před léčbou označilo svůj stav jako „velmi dobrý“ pouze 5 lidí. Po léčbě už 123 respondentů. Naopak kategorie „velmi špatný“ nebo „spíše špatný“ po léčbě neoznačil nikdo.
Psychika a kvalita života: více jistoty, méně strachu
Zlepšení se neodehrává jen v oblasti plicních funkcí.
- 65 respondentů (40 %) uvádí výrazné zlepšení psychické pohody, dalších 37 (23 %) mírné zlepšení.
- Celkově 73,5 % respondentů uvádí, že se jejich kvalita života výrazně zlepšila, dalších 22,8 % částečně.
To znamená, že více než 96 % respondentů vnímá zlepšení kvality života.
Současně je důležité zmínit, že:
- U části respondentů zůstává psychická oblast beze změny (31 %),
- 10 osob uvedlo zhoršení psychické pohody.
Léčba tedy přináší výrazné zlepšení zejména ve fyzickém zdraví, ale psychická oblast může být ovlivněna i dalšími faktory – například dlouhodobou zkušeností s chronickým onemocněním či nejistotou ohledně budoucnosti.
Škola, práce a každodenní fungování
Jedním z klíčových témat bylo, jak léčba ovlivnila schopnost studovat a pracovat.
- 74 % respondentů uvádí, že se počet absencí výrazně snížil
- 56,8 % uvádí výrazné zlepšení výkonnosti ve škole nebo práci
- 25,9 % uvádí částečné zlepšení
Za poslední 3 měsíce:
- 49 % respondentů nevynechalo kvůli CF ani jeden den práce či školy
- Pouze 5 % chybělo více než 14 dní
Léčba také otevřela nové životní možnosti:
- 14 % respondentů mohlo pracovat na plný úvazek
- 14 % založilo rodinu nebo plánuje její založení
- 58 % může více cestovat a trávit volný čas aktivněji
Samostatnost a každodenní život
Zásadní proměnu ukazuje oblast samostatnosti:
- 59 % respondentů se cítí výrazně samostatnější
- Dalších 25 % spíše samostatnější
To znamená, že více než 84 % lidí vnímá posun směrem k větší nezávislosti.
Zároveň 79 % hodnotí přínos léčby pro každodenní život jako „velmi velký“.
Limity a další výzvy
Léčba přesto není bez výzev.
Téměř polovina respondentů (49 %) označuje jako nejnáročnější nutnost užívat lék s jídlem či tukem. 22 % uvádí, že náročná je nutnost užívat lék dvakrát denně.
Proto:
- 78 % respondentů by uvítalo podávání léku jednou denně
- 55,6 % se domnívá, že by to zlepšilo dodržování léčby
Zároveň část pacientů uvádí, že psychická oblast zůstává beze změny, a malý počet respondentů zaznamenal i zhoršení některých parametrů (např. 7 osob uvedlo zhoršení kvality spánku).
Je také důležité otevřeně říci, že modulátorová léčba není určena pro všechny pacienty s cystickou fibrózou. Existuje skupina nemocných, jejichž genetická mutace na tuto léčbu nereaguje, nebo u nich léčba nepřináší očekávaný efekt. Jejich situace zůstává nadále velmi náročná.
Co z výsledků vyplývá?
Dotazníkové šetření ukazuje konzistentní trend: modulátorová léčba přinesla výrazné zlepšení zejména v oblasti fyzického zdraví, infekcí, hospitalizací a energie. Tyto změny se následně promítají do školní docházky, pracovního uplatnění, rodinného života i celkové samostatnosti.
Současně je však nutné zachovat realistický pohled. Cystická fibróza je nadále závažné chronické onemocnění. Léčba neznamená jeho vymizení, pacienti zůstávají v péči specializovaných center a potřebují dlouhodobé sledování i další terapii. Pro svou léčbu potřebují odpovídající podmínky – to je také důvod, proč k letošním prioritám Klubu cystické fibrózy patří kampaň na vybudování ambulantních prostor Centra cystické fibrózy ve FN Motol a Homolka.
Pro většinu respondentů představuje modulátorová léčba zásadní posun směrem k plnohodnotnějšímu a stabilnějšímu životu. Zároveň ale výsledky připomínají, že podpora pacientů, další výzkum i hledání účinné léčby pro všechny zůstávají klíčovou výzvou do budoucna.
