Ve dnech 7. – 10. 6. 2023 se zástupkyně Klubu CF Simona Zábranská a Anna Arellanesová, společně s lékaři, odborníky na CF, zúčastnili v pořadí již 46. konference Evropské společnosti pro CF ve Vídni.
Hlavními tématy, které lékaře z řad českých odborníku na CF zaujal byly především nové informace o modulátorové léčbě spojené z mikrobiologií, změny v přístupu k nutričním doporučením pro pacienty a pohybové aktivitě pacientů. Pro dospělé pacienty pak zejména nutnost prevence nádorových onemocnění střev. Velmi zajímavá byla také sdělení o možném pozitivním efektu probíhajícího zánětu v plicích na větší účinnost modulátorů CFTR.
Lékaři se dostali například i k názorné ukázce spolupráce odborné společnosti ve Francii a francouzkého institutu pro kontrolu léčiv, tedy obdoby našeho SÚKL. Povedlo se jim totiž dohodnout na zkušebním krátkodobém podávání Kaftria všem pacientům s nízkou hodnotou FEV1, kteří nemají mutaci F508del (tj. nejsou dle EMA vhodní k léčbě). Následné zhodnocení klinického stavu vedlo k poznání, že u celé jedné poloviny takto zařazených pacientů léčba funguje. Díky vstřícnému přístupu tamějšího SÚKL zůstali tito pacienti na léčbě, byť podle stávajících indikací EMA nejsou k léčbě určeni. Více viz článek Burgel et al. „The French compassionate programme of ETI in pwCF with advanced lung disease and no F508del variant“, Eur Resp J 2023.
Velmi diskutovaným tématem je také vliv Kaftria na výskyt infekcí, resp. možnost vyléčení chronických infekcí. Probíhající studie s označením PROMISE poukázala na to, že se v plicích snižuje nálož bakterií, které jsou u CF považovány za tradiční patogeny, ale povětšinou léčba Kaftriem nevede k jejich úplnému vymizení. Navíc bylo pozorováno to, že u pacientů, kteří se nově stanou negativní na základě bakteriologické kultivace vzorků, přetrvává pozitivita dané bakterie metodou PCR. Více viz článek Nichols et al „Pharmacologic improvement of CFTR function rapidly decreases sputum pathogen density, but ling infections generally persist“ J Clin Invest 2023.
Dalšími tématy odborných sympózií bylo například, jak modulátory ovlivňují játra, trávicí systém a CFRD (diabetes), potřeba edukace gynekologů a porodníků o CF, mentální zdraví u pacientů na modulátorové léčbě – studie o mentálním dopadu navýšení váhy v důsledku modulátorové léčby.
Veškeré poznatky našich zástupců budeme dále předávat našim odborníkům do CF center.
Naši zástupci se také zúčastnili panelových diskuzí, z kterých vyplývá nutnost pečovat o pacienty, kteří i přes to, že máme efektivní léčbu, na ni nedosahují a nadále mají vážné zdravotní problémy. Představeny byly také první návrhy nových standardů péče.
Účast na ECFS byla podpořena
