45. konference Evropské společnosti pro CF a setkání pacientských organizací CF Europe v Rotterdamu.
Zástupkyně Klubu CF (Simona Zábranská, Anna Arellanesová a Markéta Mikšíková) se ve dnech 7. – 11. června 2022 účastnily každoroční konference Evropské společnosti pro CF a také členské schůze CF Europe, která sdružuje pacientské organizace.
Zatímco odbornou konferencí ECFS silně rezonovalo téma nové léčby a jestli se v souvislosti s ní pouštět do revize současných léčebných postupů, na pacientské úrovni je nejvýraznější otázka přístupu pacientů k těmto nákladným lékům. Česká republika je v přístupu k léčbě pro nemocné CF opravdu na předních místech v EU.
Sdílení zkušeností s kolegy ze zahraničí je nesmírně přínosné, proto jsme velmi rády, že jsme se po dvou letech opět zúčastnily konference na celoevropské úrovni.
Zápis z CF Europe a ECFS 2022 Rotterdam:
Ve dnech 7. – 11. 6. 2022 navštívili zástupci Klubu CF Simona Zábranská, Anna Arellansová a Markéta Mikšíková Holandský Rotterdam. V tomto termínu zde probíhala roční schůze CF Europe a 45. konference ECFS.
Během programu CF Europe jsme hlasovali o rozpočtu, schválili novou grafickou identitu a vyslechli jsme si report o činnosti za poslední rok. Velikým překvapením byla účast zástupců ukrajinské pacientské organizace. Velmi emotivní bylo jejich video ukazující fotografie a videa současné Ukrajiny a také jednotlivé pacienty s obdrženou pomocí od Evropských pacientských organizací, včetně té z ČR.
Konference Evropské společnosti pro CF byla nabytá velmi zajímavými prezentacemi. Často nebylo jednoduché vybrat si, na kterou prezentaci jít, a kterou oželet. Téměř každé téma bylo protkané modulátorovou terapií. Lékaři a specialisté se zaměřují na vývoj zdravotního stavu po užívání modulátorů. Několikrát se debatovalo také změně psychického stavu v souvislosti s užíváním této léčby. Studie ukazují vliv ivacafaktoru na nervovou soustavu, případné deprese a úzkosti však byly pozorovány u pacientů, kteří již před nasazením modulátorové terapie měli nějaké potíže podobného charakteru. Dále nás zaujala prezentace o zkušenostech s užíváním modulátorů po transplantaci plic. Chápeme, že pacienti po transplantaci mohou mít smíšené pocity z toho, že se jim tato možnost již nedostala. V Americe mají zatím zkušenost s užíváním modulátorů po transplantaci u 119 pacientů. Pozorovali pozitivní vliv na vývoj diabetu, stav výživy i horní cesty dýchací, naopak nepozorovali žádné změny v kapacitě plic. Nicméně je velmi těžké vybalancovat interakce s ostatními léky. Vzhledem k náročnosti imunosupresívní léčby a kortikoidů je cílem redukovat léčbu na minimum, aby nedocházelo k poškození dalších orgánů zejména jater a ledvin. Proto se užívání modulátorové léčby po transplantaci zřejmě nestane běžnou praxí.
Změna v souvislosti s modulátory se týká i fyzioterapie, debatováno bylo ženské zdraví a přístup k těhotenství.
Pro pacienty, kteří nemají vhodné mutace pro léčbu dostupnými modulátory, můžeme uvést, že výzkum pokračuje a jedním z jeho cílů, je nalézt vhodnou léčbu i pro pacienty se vzácnými mutacemi. Pro zjišťování vlivu modulátorů na pacienty se vzácnými mutacemi je využívaná metoda organoidů. Organoid je vzorek sliznice (nosní či rektální) který lze množit a testovat na něm různé kombinace modulátorů. Výzkum také musí pokračovat nadále, protože nevíme, jestli časem nemůže vzniknout určitá rezistence vůči současným modulátorům.
Vertex má aktuálně ve 3. fázi studie nové molekuly VX-121 + tezacaftor + VX-561, studie vypadá velmi slibně, nová kombinace by měla být užívána jen jednou denně ve dvou tabletách, stejně jako Kaftrio, je lék vhodný pro pacienty, kteří mají alespoň jednu mutaci delta F508.
Dále probíhají studie na nové ATB. Pokud vás zajímá jaké léky jsou momentálně ve studiích můžete se podívat na přehled: https://apps.cff.org/trials/pipeline/.
Stále pokračují také snahy o genovou terapii, která by CF dokázala vyléčit úplně.
Konference byla velmi přínosná. Pomohla se nám více zorientovat v nové modulátorové léčbě a v postupech výzkumu pro pacienty se vzácnými mutacemi, kteří na svou léčbu teprve čekají.
