ALYFTREK: PRŮLOMOVÁ LÉČBA!
FDA (Americký úřad pro kvalitu potravin a léčiv) schválila Alyftrek, novou trojkombinační terapii pro cystickou fibrózu s pohodlným dávkováním jednou denně.
Nová trojkombinační léčba cystické fibrózy Alyftrek získala schválení FDA
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil novou trojkombinační terapii pro léčbu cystické fibrózy (CF). Léčba, kterou společnost Vertex Pharmaceuticals uvede na trh pod názvem Alyftrek, je určena pro pacienty ve věku od šesti let, kteří nesou alespoň jednu mutaci reagující na tuto terapii. Mezi tyto mutace patří i nejčastější příčina CF, mutace F508del.
„Alyftrek je naší pátou schválenou modulární terapií CFTR a představuje další důležitý krok na naší cestě k neustálé inovaci a zlepšování životů lidí s cystickou fibrózou,“ uvedla Reshma Kewalramani, prezidentka a generální ředitelka Vertex Pharmaceuticals.
Co je cystická fibróza a jak fungují CFTR modulátory?
Cystická fibróza je genetické onemocnění způsobené mutacemi v genu CFTR, který poskytuje instrukce pro tvorbu proteinu nezbytného pro regulaci produkce hlenu v těle. Mutace vedou k dysfunkci nebo absenci tohoto proteinu, což způsobuje tvorbu neobvykle hustého a lepivého hlenu v orgánech a vyvolává většinu příznaků CF. Zároveň dochází k vysokým hladinám chloridů ve výpotku potu.
CFTR modulátory jsou typem terapie, která zlepšuje funkci mutovaného proteinu CFTR u pacientů s určitými mutacemi. Alyftrek představuje novou generaci modulární terapie navazující na populární přípravek Trikafta.
Co obsahuje nový lék Alyftrek?
Nová trojkombinace zahrnuje:
- Tezacaftor: součást přípravku Trikafta,
- Vanzacaftor (VX-121): nový modulátor,
- Deutivacaftor (VX-561): nový modulátor.
Alyftrek byl navržen pro lepší účinnost a pohodlnější dávkování — pacienti ho užívají pouze jednou denně, na rozdíl od Trikafty, která se bere dvakrát denně.
Vyšší účinnost a další benefity
Podle Reshmy Kewalramani přináší Alyftrek několik klíčových výhod:
- Efektivnější léčbu u 31 dalších mutací,
- Nižší hladiny chloridů v potu, což signalizuje lepší funkci proteinu CFTR,
- Pohodlnější užívání pouze jednou denně.
Nežádoucí účinky a varování
Nejčastější vedlejší účinky zahrnují kašel, ucpání dutin, infekce dýchacích cest, bolesti hlavy, bolesti v krku, ch cest, bolesti hlavy, bolesti v krku, \u00fnavu, vyrážku a zvýšení ukazatelů poškození jater.
Alyftrek obsahuje varování před možným těžkým poškozením jater, a proto je nezbytné pravidelně sledovat zdravotní stav jater pacientů užívajících tento lék. Terapie není doporučena pacientům se středně těžkým a těžkým poškozením jater.
Schválení FDA a klinické studie
Schválení léčby FDA bylo založeno na výsledcích tří klinických studií fáze 3:
- SKYLINE 103 (NCT05076149) a SKYLINE 102 (NCT05033080) pro pacienty od 12 let,
- probíhající studie (NCT05422222) zaměřená na děti ve věku 1–11 let, která stále nabírá účastníky na několika místech v USA.
Výsledky těchto studií ukázaly lepší schopnost snižovat hladiny chloridů v potu ve srovnání s Trikaftou, což naznačuje větší zlepšení funkce proteinu CFTR. U obou léčiv bylo obecně stabilní měření funkce plic a bezpečnostní profily byly srovnatelné.
„V klinických studiích fáze 3 ukázal Alyftrek v různých genotypech srovnatelný účinek jako Trikafta v měření ppFEV1 a statisticky významné zlepšení hladiny chloridů v potu,“ uvedla Dr. Claire L. Keating, vedoucí výzkumu programu Alyftrek na Kolumbijské univerzitě. „Alyftrek má potenciál zlepšit péči o pacienty s CF.“
Regulace v dalších zemích
Alyftrek je nyní pod regulačním posouzením v Evropské unii, Velké Británii, Kanadě, Švýcarsku, Austrálii a Novém Zélandu. Pokud bude schválen, může se stát další nadějnou možností pro pacienty s cystickou fibrózou po celém světě.
Zdroj: FDA approves Alyftrek, once-daily triple-combination therapy for CF, Cystic Fibrosis News Today
