Klinické studie
Současná doba je z hlediska vývoje nových léků mimořádná a dává pacientům mnoho naděje. Probíhají klinické studie léků řešících kauzální příčinu onemocnění, ale zároveň se nezapomíná na léčbu komplikací spojených se základním onemocněním. Patří sem klinické studie antibiotik a protizánětlivých látek k léčbě plicních infekcí a zánětů i léčba ke zlepšení výživy a trávení.
Co je to klinická studie
Při experimentálních výzkumech v laboratoři je cílem objevit nový lék, který by zlepšil léčbu onemocnění. V klinických studiích je pak cílem ověření jeho bezpečnosti, účinnosti, stanovení účinného dávkování, interakce s již existující léčbou apod.
Klinické studie jsou prováděny z důvodu potvrzení bezpečnosti a efektivity nové, slibné léčby. Je však nutno zdůraznit, že před jakoukoli léčbou novým lékem u nemocných pacientů musí být nejdříve provedeno testování v laboratoři. Pouze po potvrzení bezpečnosti léku v laboratoři, popř. na laboratorních zvířatech, může dojít k testování v klinických studiích.
Fáze I
- Je lék bezpečný?
- Účastní se desítky osob (včetně zdravých dobrovolníků).
- Trvá týdny.
Fáze II
- Je lék bezpečný? Jaká je vhodná dávka?
- Účastní se desítky až stovky osob.
- Trvá měsíce.
Fáze III
- Je lék bezpečný? Je lék efektivní?
- Účastní se desítky až stovky osob (u studií zaměřených na vzácná onemocnění jsou počty nižší).
- Trvá roky.
Proč se účastnit klinických studií
Klinické studie jsou zásadní pro vývoj nové léčby cystické fibrózy. Když zvažujete, zda byste se Vy nebo Vaše dítě měli účastnit klinického hodnocení, musíte zvážit rizika a přínosy. Účast na klinickém hodnocení může být velmi užitečnou a hodnotnou zkušeností. Výzkumný tým bude průběžně sledovat zdraví a bezpečnost vás nebo vašeho dítěte po celou dobu studie, ať už dostáváte hodnocený lék nebo placebo. V případě nežádoucích účinků lékař rozhoduje o zastavení Vaší účasti na studii. Nedílnou součástí účasti ve studii je povinnost podřídit se stanovenému procesu studie často zahrnující řadu souvisejících vyšetření.
Výhody účasti
Účast na klinickém hodnocení může být velmi užitečnou a hodnotnou zkušeností. Lidé s CF se rozhodují účastnit se klinických studií z mnoha různých důvodů. Mezi možné výhody patří:
- Převezmete aktivní roli při řízení své vlastní péče o CF.
- Získáte přístup k nové léčbě dříve, než bude dostupná širšímu okruhu pacientů.
- Pomůžete rozvíjet naše znalosti o CF.
Rizika
I když účast na klinickém hodnocení má mnoho výhod, je třeba si uvědomit, že existují i rizika. Možná rizika zahrnují:
- Nežádoucí účinky studovaných léků nebo léčby.
- Nežádoucí události během studie, které mohou nebo nemusí souviset se studovaným lékem.
- Selhání léčby.
Probíhající klinické studie v Evropě
V roce 2019 probíhalo v rámci sítě European CF Society Clinical Trials Network 26 aktivních klinických studií, v tomto složení:
Klinické studie v ČR
Komerční název léku: | Nestanoven |
Pracovní název léku: | JBT-101 (lenabasum) |
Výrobce: | Corbus Pharmaceuticals, Inc. |
Typ léčby: | Protizánětlivá léčba |
Bližší specifikace léčebné látky: | aktivátor kanabinoidových receptorů typu 2 |
Fáze studia: | II. (testování bezpečnosti léku, testování vhodné dávky léku) |
Stav studie: | Ukončená (2019 - 2020) |
Zahrtnuté mutace: | Bez omezení |
Věkové rozmezí: | 12+ |
Výsledek: | nepublikován |
Komerční název léku: | Kaftrio |
Pracovní název léku: | VX-445 (elexakaftor) a VX-661 (tezakaftor) a VX-770 (ivakaftor) |
Výrobce: | Vertex Pharmaceuticals Incorporated |
Typ léčby: | Kauzální léčba |
Bližší specifikace léčebné látky: | Modulátory CFTR kanálu: korektory (VX-445, VX-661) a potenciátor (VX-770) |
Fáze studia: | III. (testování účinnosti léku) |
Stav studie: | Ukončená (2018 - 2019) |
Zahrtnuté mutace: | Jedna či dvě kopie F508del |
Věkové rozmezí: | 12+ |
Výsledek: | Lék prokázal pozitivní vliv na plicní funkce (FEV1 u skupiny pacientů užívajících lék o 13,6 % vyšší než u skupiny s placebem), na počet exacerbací (u skupiny pacientů užívajících lék pouze 36 % exacerbací oproti kontrolní skupině), na snížení chloridů v potu (o 42,2 mmol/l), na zvýšení BMI (o 1,13 bodu), na celkovou kvalitu života hodnocenou pacienty. |
Komerční název léku: | Nestanoven |
Pracovní název léku: | FDL169 |
Výrobce: | Flatley Discovery Lab LLC |
Typ léčby: | Kauzální léčba |
Bližší specifikace léčebné látky: | Modulátory CFTR kanálu: korektor |
Fáze studia: | I. (testování bezpečnosti léku) |
Stav studie: | Ukončená (2018) |
Zahrtnuté mutace: | Dvě kopie F508del |
Věkové rozmezí: | 18+ |
Výsledek: | nepublikován |
Komerční název léku: | Nestanoven |
Pracovní název léku: | GLPG2222 |
Výrobce: | Galapagos NV |
Typ léčby: | Kauzální léčba |
Bližší specifikace léčebné látky: | Modulátory CFTR kanálu: korektor |
Fáze studia: | II. (testování bezpečnosti léku, testování vhodné dávky léku) |
Stav studie: | Ukončená (2017) |
Zahrtnuté mutace: | Jedna kopie F508del a jedna kopie třídy III (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255N, S549N nebo S549R) |
Věkové rozmezí: | 18+ |
Výsledek: | Lék prokázal vliv na snížení chloridů v potu, zlepšení funkce plic nebylo prokázáno. Vedlejší efekty byly zaznamenány pouze mírné až střední, zpravidla spjaté s respiračními problémy, problémy trávící soustavy či infekcemi. |
Komerční název léku: | Nestanoven |
Pracovní název léku: | GLPG1837 |
Výrobce: | Galapagos NV |
Typ léčby: | Kauzální léčba |
Bližší specifikace léčebné látky: | Modulátory CFTR kanálu: potenciátor |
Fáze studia: | II. (testování bezpečnosti léku, testování vhodné dávky léku) |
Stav studie: | Ukončená (2016) |
Zahrtnuté mutace: | Minimálně jedna kopie G551D |
Věkové rozmezí: | 18+ |
Výsledek: | Lék prokázal vliv na pokles chloridů v potu a zlepšení funkce plic (obdobně jako ivakaftor). Byly zaznamenány určité vedlejší účinky, u nichž bude zkoumána jejich souvislost s podáváním léku. |
Komerční název léku: | Orkambi |
Pracovní název léku: | VX-809 (lumakaftor) a VX-770 (ivakaftor) |
Výrobce: | Vertex Pharmaceuticals Incorporated |
Typ léčby: | Kauzální léčba |
Bližší specifikace léčebné látky: | Modulátory CFTR kanálu: korektor (VX-809) a potenciátor (VX-770) |
Fáze studia: | III. (testování účinnosti léku) |
Stav studie: | Ukončená (2013 – 2016) |
Zahrtnuté mutace: | Dvě mutace F508del |
Věkové rozmezí: | 12+ |
Výsledek: | Skupina, které byl podáván lék, dosáhla o 3,3 % vyšší hodnotu FEV1 oproti skupině s placebem. Tato skupina se oproti skupině s placebem vyznačovala také významně nižším počtem exacerbací (o 30 až 39 %), nižším počtem hospitalizací a menší četností intravenózní léčby. Nebyly zaznamenány významné rozdíly v oblasti nežádoucích účinků u obou skupin. |
Komerční název léku: | nestanoven |
Pracovní název léku: | PQ-010 (eluforsen) |
Výrobce: | ProQR Therapeutics |
Typ léčby: | Kauzální léčba |
Bližší specifikace léčebné látky: | Molekula RNA |
Fáze studia: | I. (testování bezpečnosti léku) |
Stav studie: | Ukončená (2015 – 2017) |
Zahrtnuté mutace: | Dvě kopie F508del |
Věkové rozmezí: | 18+ |
Výsledek: | Eluforsen byl shledán bezpečným. Byť nebyly pozorovány pozitivní změny plicních funkcí, pacienti evidovali zlepšení svého stavu. |
Kam dál
CFTR modulátorová terapie
Moderní kauzální léčba přináší nové léky do života pacientů. Více informací o nejnovějších lécích jako jsou Kalydeco, Orkambi, Symkevi nebo Kaftrio si přečtete zde.
Testování na organoidech
Pro ověření účinnost léku na jedince se vzácným typem mutace je tak možné využít organoidů, buněčných kultur, které jsou v laboratorních podmínkách vypěstované ze vzorků odebrané střevní sliznice daného pacienta.
Typy modulátorů
Modulátory CFTR jsou léky, které se zaměřují na léčbu defektu proteinu CFTR. Přečtete si jak funguje nová kauzální terapie.
Hygienický režim
Optimální cesta je předcházet infekcím dýchacích cest. Infekce mohou v plicích způsobovat nevratné změny a ty pak zhoršují vyhlídky pacientů. Přečtěte si doporučení jaká opatření dodržovat.