Nové léky
Dlouhou dobu znamenala léčba cystické fibrózy pouze léčbu symptomů, ale nyní se léčba zaměřuje na léčbu toho, co nemoc způsobuje a to je vadný chloridový kanálek. Jde již o léčbu kauzální. Ještě to neznamená vyléčení cystické fibrózy – to zvládne až genová terapie, ale výrazně se prodlužuje život pacienta a mění se i kvalita jeho života.
Cystická fibróza je způsobena mutacemi v genu transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR), které ovlivňují produkci proteinu CFTR . Pokud protein CFTR není vyvinut správně, ovlivňuje to rovnováhu solí a tekutin uvnitř i vně buňky. Tato nerovnováha vede k hustému, lepkavému hlenu v plicích, slinivce břišní a dalších orgánech.
Vývoj léků je zaměřený na specifické defekty proteinu CFTR. Jako skupina se tyto léky nazývají modulátory, protože jsou určeny k modulaci funkce proteinu CFTR tak, aby mohl sloužit své primární funkci: vytvořit kanál pro tok chloridu (složky soli) přes povrch buňky.
Když se obnoví správný tok chloridů, hlen se rehydratuje uvnitř plic a dalších orgánů. Ačkoli modulátory ještě nemohou úplně obnovit správný tok chloridů, mohou jej dostatečně zlepšit tak, aby zmírnily příznaky u lidí s CF.
Typy modulátorů
Modulátory CFTR jsou léky, které se zaměřují na léčbu defektu proteinu CFTR. Přečtete si jak funguje nová kauzální terapie.
CFTR modulátorová terapie
Moderní kauzální léčba přináší nové léky do života pacientů. Více informací o nejnovějších lécích.
Testování na organoidech
Nové metody testování léků přinášejí šanci na léčbu i pro pacienty se vzácnými mutacemi.
Kam dál
Klinické studie
Současná doba je z hlediska vývoje nových léků mimořádná a dává pacientům mnoho naděje. Probíhají klinické studie léků řešících kauzální příčinu onemocnění, ale zároveň se nezapomíná na léčbu komplikací spojených se základním onemocněním.
Projevy onemocnění
První projevy cystické fibrózy se projevují už u novorozeneců. V pozdějším věku se CF projevuje častým kašlem a opakujícími se záněty dýchacích cest. Přečtete si více o příznacích tohoto onemocnění.
Inhalační léčba
Inhalační terapie je důležitou součástí léčby cystické fibrózy. Správná a každodenní péče o dýchací cesty je podmínkou pro efektivní léčbu a pro udržení co nejlepšího zdravotního stavu.
Hygienický režim
Optimální cesta je předcházet infekcím dýchacích cest. Infekce mohou v plicích způsobovat nevratné změny a ty pak zhoršují vyhlídky pacientů. Přečtěte si doporučení jaká opatření dodržovat.