Mezinárodní odborný časopis Respiratory Medicine publikoval nový vědecký článek českých výzkumníků, kteří se dlouhodobě věnují výzkumu cystické fibrózy. Uveřejnění závěrů studie, která vznikla ve spolupráci odborníků z 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol a Homolka, v tak prestižním magazínu, je důležitým uznáním práce českých vědců. Zároveň přispívá k celosvětovému výzkumu nových možností léčby cystické fibrózy.
„Jsou to skvělé zprávy především pro pacienty i jejich blízké, celému výzkumnému týmu samozřejmě blahopřejeme. A netajíme se tím, že jsme velmi hrdí na naši „stopu“ v projektu,“ říká ředitelka Klubu cystické fibrózy Simona Zábranská. Důležitou roli ve výzkumu totiž sehrála také speciální laboratorní metoda měření elektrických proudů na jednovrstevné tkáňové kultuře pomocí přístroje Ussing chamber. Tento přístroj umožňuje velmi přesně měřit funkci CFTR kanálu v buňkách dýchacích cest. Přístroj byl zakoupen a darován vědcům pro výzkumné účely Klubem cystické fibrózy.
Co bylo cílem výzkumu?
Studie se zaměřila na srovnání účinku dvou moderních kombinací léků ze skupiny tzv. modulátorů CFTR. Tyto léky pomáhají zlepšit funkci chloridového kanálku CFTR, jejíž porucha je příčinou cystické fibrózy. Výzkumníci porovnávali dnes používanou trojkombinaci elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor a novější kombinaci vanzakaftor/tezakaftor/ivakaftor.
„Abychom mohli zjistit, do jaké míry jednotlivé léky zlepšují funkci CFTR, testovali jsme jejich účinek na buněčných modelech vytvořených z buněk pacientů s cystickou fibrózou – konkrétně na buňkách z nosní sliznice a na tzv. střevních organoidech, což jsou malé struktury vypěstované z pacientských buněk v laboratoři,“ vysvětluje prof. MUDr. Pavel Dřevínek PHD, přednosta Ústavu lékařské mikrobiologie 2. LF UK a FN Motol a Homolka a vedoucí Centra cystické fibrózy FN Motol a Homolka.
Jaké jsou hlavní výsledky?
Výsledky ukázaly, že obě kombinace léků významně zlepšují funkci CFTR. Výzkum ale zároveň poukázal na to, že v podmínkách laboratorního testu obnovuje novější kombinace s vanzakaftorem funkci CFTR ještě účinněji než současná léčba. Tyto výsledky jsou z pohledu porovnání vanzakaftoru a elexakaftoru v laboratorních podmínkách první svého druhu. Velmi dobře podporují výsledky klinické studie, při které bylo pozorováno výraznější snížení koncentrace chloridů v potu při léčbě s vanazakftorem oproti elexakaftoru.
Na buňkách z dýchacích cest se funkce CFTR obnovila přibližně:
- na 45 % normální funkce při léčbě elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor,
- a až na 67 % normální funkce při použití vanzakaftor/tezakaftor/ivakaftor.
Proč je tento výzkum důležitý?
Studie přináší důležité poznatky pro další vývoj léčby cystické fibrózy. Lepší pochopení účinku jednotlivých modulátorů CFTR může pomoci porovnávat účinnost nových léků, zlepšovat léčbu v budoucnu a přispět k ještě přesnější a individualizované terapii pro pacienty.
Je důležité zdůraznit, že se jedná o laboratorní výzkum, který doplňuje klinické studie. Přesto jde o významný krok k lepšímu porozumění moderní léčbě cystické fibrózy.
Kdo se na výzkumu podílel?
Autory studie jsou pracovníci 2. LF UK a FNMH Lucie Borek-Dohalská, Martin Modrák, Štěpánka Novotná, Eva Furstová, Zofia Varenyiová, Tereza Doušová a Pavel Dřevínek. Výzkum byl podpořen grantem Agentury pro zdravotnický výzkum při MZČR (NU23-07-00079, hlavní řešitel prof. P. Dřevínek).
Do výzkumu se zapojilo 12 pacientů s cystickou fibrózou s genetickou variantou F508del/F508del, jejichž buňky byly použity pro laboratorní testy, a také 10 zdravých dobrovolníků, kteří sloužili jako kontrolní skupina.
Poděkování vědcům i pacientům
Publikace této studie je skvělou zprávou (nejen) pro českou komunitu cystické fibrózy, ale i v celosvětovém měřítku. Velké poděkování patří nejen vědeckému týmu, ale také pacientům a dobrovolníkům, kteří se na výzkumu podíleli. Díky jejich ochotě je možné posouvat výzkum i léčbu cystické fibrózy stále dál.
