Pacientka s CF Laura Brenneman z Connecticutu (USA) v unikátním rozhovoru přibližuje širokospektrální dopady terapie lékem Kaftrio® na pacienta s cystickou fibrózou, o jehož uvedení pro nemocné v ČR se v současné době jedná.
Bloggerka Joey Arellanesová je jí ptala, jaká je její zkušenost s modulátorovou léčbou…
LB: V roce 2009, ve svých 31, jsem poprvé získala možnost zapojit se do klinické studie Kalydeca®, předchozí generace léku na některé mutace CF (pro pacienty s „keltskou“ G551D). Byla to skvělá zkušenost, první studie, které jsem se zúčastnila (Fáze 2B) – stala jsem se jednou z prvních – v té době bylo ve studii Kalydeco® jen 80 lidí z celého světa. Čtyřicet pacientů dostalo placebo a čtyřicet dostalo lék, já byla z těch, kteří dostali lék. Přibrala jsem skoro sedm kilo a plicní funkce se mi zlepšily o 12%, připadala jsem si jako nový člověk. Studie trvala ale jen 28 dní. – Shrnuto, byl to skvělý měsíc. Pak jsem se musela vrátit ke standardní léčbě, na konec následovala evaluace, byla jsem na tom zdravotně dobře. Jenže po týdnu jsem se zhoršila. Během této doby, kdy se moje tělo vracelo zpět k projevům CF v plném proudu, jsem vykašlala opravdu hodně, hodně jsem s tím bojovala. Bylo to celkově těžké. Když jsem pak přijela na kontrolu, bylo mi velmi špatně, měla jsem teplotu. Popisuji to do detailů hlavně pro představu, jaké to je se účastnit těchto studií. Není to prostě jenom „Jé, jsem moc vděčná za to, že mám přístup k těmto práškům, prostě si je v klidu budu brát.“
Dostavila jsem se na kontrolu, kde jsem musela vrátit blistry, v nichž byly ty léky. Vrátila jsem jim čtyři blistry na čtyři týdny. Pak ale zjistili, že jeden chybí a následovalo: „My jsme Vám ale dali pět blistrů, nemáte i ten pátý?“ Odpověděla jsem, že ano. Snažila jsem si ten pátý schovat, protože ty prášky byly tak úžasné, že jsem si je chtěla nechat, kdyby opravdu šlo do tuhého. Věřila jsem, že by mi ty prášky mohly zachránit život.
JA: Takže účinky byly opravdu okamžité? Jak ses cítila? Když sis vzala ten lék, jak dlouho to trvalo, než začal působit?
LB: Byla to velmi raná vyšetřovací studie, takže mě ani neposílali domů, trvalo to tři dny. Spala jsem v hotelu a vždy ráno jsem měla kontrolu v nemocnici. Lék začal působit během 24 hodin. Dělala jsem takzvaný „purging“, což je termín, o kterém se hovoří v kontextu s modulátory, když vykašláváš staré hleny. Druhý den se stalo to, že po asi hodině a půl od chvíle, co jsem lék užila, jsem začala vykašlávat takové malinké, opravdu miniaturní hleny. Byly velmi tmavé. To jsem nikdy v životě neviděla. Řekla jsem o tom lékařům, když jsem šla na kontrolu. A oni mi na to řekli – „Hmm. Zajímavé.“ A v noci se to stalo znovu. Lékaři mi řekli, že kdyby se to znovu stalo, jestli bych jim nemohla zavolat – „Chceme vědět víc a vidět to, o čem mluvíte“. Byl to tedy třetí den studie a já jsem jim zavolala: „Zase se to děje, vykašlávám, chcete to vidět?“ – Řekli mi, že ano a že těch lékařů přijde víc. – Nakonec dorazilo úplně celé plicní oddělení z nemocnice Univerzity v Pennsylvanii. Můj hotelový pokoj byl plný lidí a všichni prozkoumávali moje sputum. Všimla jsem si jedné doktorky, která začala brečet. Spousta lidí si během mého života prohlížela moje sputum, ale nikdo se do té doby kvůli tomu nerozbrečel.
JA: Ano, není to úplně hezký pohled…
LB: Právě že není. Byla jsem z toho trochu rozpačitá, protože mi na to koukalo tolik lidí. Takže jsem se jich potom zeptala, co se jako děje. A oni se na sebe podívali a nikdo nevěděl, kdo by to měl říct. Pak se ozval vedoucí plicního oddělení, který mi sdělil, že tento typ sekretu vykašlaný u žijícího nemocného v životě neviděli. Takový sekret většinou nalézali u zemřelých pacientů. „Nikdy jsme neviděli živého pacienta, který by toto vykašlal!“ To bylo neuvěřitelné. Všichni byli naprosto ohromení, že jsem jim tam začala vykašlávat takové věci. Byli tím asi hodně zasaženi, když kvůli tomu měli na krajíčku. Bylo jasné, že tento lék bude pro CF pacienty znamenat hodně.
JA: Pokračovala si ve studii dál?
LB: V další fázi studie jsem měla smůlu, byla jsem ve skupině užívající placebo. Studie byla oboustranně zaslepená, ale bylo to evidentní. Moje tělo nezvládlo přechod k původnímu stavu, když na tom bylo chvíli tak dobře a pak mu to bylo odebráno. Během studie mě navštívili lékaři a sdělili mi: „Ahoj Lauren, je jasné, že nejspíš víš, zda bereš placebo nebo ne, protože jsi předtím brala opravdové léky, ale nemůžeš nám to sdělovat. Musíš trochu věřit v to, že i teď ten lék skutečně máš, i kdybys měla placebo. Protože jestli to někde řekneš, tak tě vyloučí ze studie. Tohle je dvojitě zaslepená klinická studie, což znamená, že obě dvě strany nesmí nic vědět.“ Musela jsem se s tím nějak vypořádat.
Myslím, že mi nabídli možnost návštěvy terapeuta, ale řekla jsem si, že to nepotřebuju, vždyť je to jen začátek. Myslela jsem si, že jsem v pohodě. Ale můžu říct, že po několik let později jsem kvůli tomu na terapie chodit musela. Protože vědět, že celý rok bereš placebo, když víš, že ten lék existuje a tys ho předtím brala, tak moc jsi doufala, že ho zase dostaneš a nakonec ho nemáš, je dost deprimující. Bylo to pro mě v CF komunitě opravdu těžké, protože jsem si nikomu nemohla stěžovat. Měla jsem to štěstí se účastnit klinických studií, jako jedna z 1200 lidí, co se na tom podílí, spousta lidí mi pak záviděla. Přátelé a rodina tě podrží, ale nechápou to ve všech souvislostech, protože nemají CF. To byla těžká doba. Zvažovala jsem v jednu chvíli, že sepíšu petici, která by se snažila změnit to, že lidé v rámci druhé fáze by měli mít možnost mít lék i ve třetí fázi a nemuseli by trpět na placebu. Vždycky můžete z klinické studie vystoupit, já ale nechtěla. Nechtěla jsem to vzdát, já se nevzdávám.
Sice jsem třetí fázi dokončila a pak jsem lék i dostala, už mi ale tolik nepomohl, protože jsem na tom byla po 15 měsících užívání placeba a čekání mezi druhou a třetí fází dost špatně. V té době už jsem bohužel musela chodit na IV léčbu každé tři měsíce, můj zdravotní stav se velmi rychle zhoršoval. Za rok a půl poté jsem se přihlásila k účasti na klinické studii Symkevi®.
JA: Takže tohle bychom mohli považovat jako život před Kaftriem®… Jak v tu dobu CF ovlivňovala tvůj život? Brala si antibiotika a musela si podstupovat IV léčbu? Jaké to vlastně celkově bylo předtím, než si začala brát Kaftrio®?
LB: Protože už jsem předtím brala modulátory, nějaký stabilizační účinek to jistě mělo, ale nic moc se nezměnilo, protože jsem měla období, kdy mi bylo dobře a kdy mi bylo zase špatně. Vzhledem k mým zkušenostem v léčbě jsem nebývala hospitalizovaná, všechno jsem si podávala sama, jelikož mám port a můžu si sama podávat antibiotika. V té době jsem brala hodně antibiotik, minimálně dvakrát až pětkrát do roka. I přesto mi plicní funkce stále klesaly, když jsem byla malá, měla jsem 80 až 90%, ve dvaceti to bylo tak 70% a v době, kdy jsem začala brát Kaftrio®, to bylo kolem 61%.
Moje kvalita života byla dobrá, mohla jsem chodit na vysokou, několik let i pracovat, a pak, když jsem ve třiceti porodila syna, jsem byla dle amerických pravidel kvalifikována jako zdravotně postižená, tím pádem jsem mohla pobírat sociální podporu. Mohla jsem se tedy plně věnovat synovi.
JA: A jak se teď cítíš s Kaftriem®?
LB: Díky tomu, že mám Kaftrio®, jsem mohla přestat brát sociální podporu, běhám víc a líp než většina lidí, protože jsem vždycky byla velmi sportovní a cvičila jsem každý den, i když mi nebylo dobře. Jsem velmi aktivní i ambiciózní člověk. Mám na sebe vysoké požadavky, stanovuji si cíle a plním je, takže… toho dělám hodně. S Kaftriem® ale neberu den jako samozřejmost, když jsem si prošla peklem, naučila jsem se vážit si každého dne. Jsem velmi vděčná za současnou kvalitu života. Lidé si myslí, že si zvyknete na ten lepší život, ale já bych něřekla, že to tak je. Myslím si, že drtivá většina lidí s CF je si velmi dobře vědoma toho, jaké to je, když jim není dobře. A když jim najednou dobře je, dostaví se tak úžasný pocit, jako když se nadechnete čerstvého vzduchu. Teď například lyžuji – předtím jsem ani nebyla schopná se dostat na sjezdovku bez toho, abych si říkala: „Jak proboha zvládnu lyžovat?“
Z představy, že si všechno musím zabalit a ještě tam dojet se mi chtělo spát. Teď aspoň jednou do týdne sednu se synem do auta, lyžujeme až 6 hodin, cestu zpět domů zase odřídím, což jsou tak dvě hodiny za volantem. Takže když to spočítáme, jsou to 4 hodiny řízení a 6 hodin lyžování. To je nejlepší příklad toho, jak mi je.
JA: Teď, když jsi na Kaftriu® – jaký je tvůj denní režim? Změnil se nějak? Bereš míň prášků? Inhaluješ míň? Říkala jsi, že se tvá kondička velmi zlepšila, 4-6 hodin lyžování je obdivuhodné.
LB: Kaftrio® jsem začala brát v listopadu 2019, takže to beru už přes rok. Denně beru tak pět léků, a pak si ráno dám Kaftrio® s proteinovým shakem, kde mám i tuky a sacharidy. Přidávám si tam i trochu víc tuku, abych zajistila, že mé tělo správně Kaftrio® zpracuje. Pak většinou cvičím – hraju tenis, golf, běhám, dělám skoro všechno. Dělám jógu. Moc mě to baví. Když začnu den cvičením, cítím se mi líp. Když nemám ten den tolik energie, poslouchám své tělo a vím, že si potřebuju odpočinout. Nemusím už víc jíst kvůli CF. Nemám skoro žádné stravovací problémy. S večeří si vezmu léky a také Kaftrio®.
Během prvních šesti měsíců jsem začala méně inhalovat, dřív jsem inhalovala každé ráno a večer, inhalovala jsem albuterol, což mi otevřelo dýchací cesty, pak 7 % solný roztok na rozpuštění hlenu, nebylo už ale co vykašlávat. Vlastně jsem během dne vůbec nevykašlávala a neprodukovala hlen. Přestala jsem používat vestu, kolem šestého měsíce jsem si ale všimla, že zase víc odkašlávám, takže jsem se snažila lépe dodržovat inhalace, ale už jsem je nikdy nedělala tak pečlivě jako předtím. Byl to skok, protože jsem dřív byla opravdu důkladná, ale když jsem to rozvolnila, přestala jsem být tak motivovaná. Když si k tomu fakt sednu a dělám to pořádně, nevidím žádný rozdíl.
Na podzim 2020 se mi plicní funkce snížily o 10 %, začala jsem být znovu zahleněná, poprvé jsem byla zase na antibioticích od doby, co jsem začala brát Kaftrio®. Je to ale neuvěřitelné, protože jsem dřív musela mít IV léčbu každé tři měsíce a teď jsem je nemusela brát skoro rok. Také je potřeba zmínit, že musím do svého zdravotního stavu započítat 30 let, kdy jsem žila bez modulátorů – mám bronchiektázie, což jsou zánětlivá místa v dýchacích cestách. Plíce mi krvácí od 12ti let. Na plicích se mi hodně tvoří kapsy a dutiny, což je ideální pro infekce a nemoc. Takže i když jsem na tom nejlépe v rámci možností, mám již existující problémy. To je podle mě velmi potřeba zdůraznit – čím dřív mohou vaši pacienti začít brát Kaftrio®, lze tak zabránit nevratným následkům, a tím méně budou CF následně řešit. Koukněte se na mě – je mi 42, a Kaftrio® mi pomáhá ve spoustě ohledů, ale i tak mám jisté obtíže.
JA: Taky jsem se chtěla zeptat na bakteriální infekce. Máš díky Kaftriu® méně infekcí? Zmiňovala si, že máš kolonizaci pseudomonádou, snížilo se ti to?
LB: Jsem kolonizovaná dvěma typy pseudomonády. Pak jsem kolonizovaná stafylokokem, konkrétně MRSA. Všimla jsem si, že já ani rodina necítíme hleny. Moc už nekašlu, a když jo, tak je to mnohem řidší a průhledné, ne jako ten hutný a tmavý hlen, který jsem měla dřív. A pak užívání antibiotik mluví samo za sebe, dokonce jsem schopna léčit některé stavy standardními, volně prodejnými léky. Takže z tohoto hlediska vidím změnu v bakteriálních infekcích.
JA: To je neuvěřitelné. Co Kaftrio® a nějaké vedlejší účinky? Existuje něco, o čem jsi nevěděla, než jsi do toho šla?
LB: Nemůžu nic říct s jistotou, ale slyšela jsem, že některým jedincům to může způsobit psychické potíže, něco jako depresi.
JA: Když mluvíme o psychice, ráda bych se zeptala, co dopady na tvůj duševní stav – jak se cítíš?
LB: Ano, jsem na tom dobře. Myslím, že jsem ale teď víc realista. Dřív jsem nechápala koncept toho adrenalinu, který pohání snahu o přežití. Když bereš Kaftrio® a říkáš si, že jsi na tom teď dobře, protože už nemusíš důkladně dodržovat léčbu a není ti špatně, je tu něco, co lidi s CF neustále dostává – celkově asi ale v dobrém slova smyslu. CF je ale velkou součástí toho, kým jsme a moc si to neuvědomujeme.
JA: Ano, to určitě. Takže Kaftrio® je pro tebe určitě úleva. Když ho bereš, cítíš úlevu a nemusíš se o tolik věcí starat. Nedovedu si představit, jaké to je…
LB: Konečně můžeš sundat nohu z plynu… A jsi v pořádku.
JA: Jsem ráda, že to takhle funguje.
LB: Dřív jsem pořád musela myslet na to, jestli můžu jít s kamarádkami na víno, nebo jestli můžu jít na tuto školu, jestli můžu s někým chodit, a teď to nemusím skoro vůbec řešit. Protože jsem na tom dobře. Protože jsem odolná. Nemusím už přemýšlet o spoustě věcí a ptát se sama sebe, jaký to na mě a moji CF bude mít dopad. Nemůžu si dovolit to úplně vytěsnit, ale snažím se o to.
JA: Když se podíváš zpětně, z těch léků co jsi brala, vybrala bys sis zase Kaftrio®?
LB: Ano. Vybrala.
JA: Mockrát děkuji za rozhovor!
